史上最贵药上市,一支价值1448万,一次性治好这个病

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(来源:MSN)Zolgensma是治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病,会使婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化,会导致婴儿终身残疾,需要终身依赖呼吸机支持来维持生命,病情更严重的会导致死亡。据悉,每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。

(ML) CDXXGARDEN -- Four-month-old Cash Scanlon-Phillips died May 14, 2007 from spinal muscular atrophy. His parents want to build a garden in his memory outside Children's Hospital that could be a place of respite where parents or nurses could took a break. Photo courtesy of Tess Scanlon-Phillips. (Photo By Karl Gehring/The Denver Post via Getty Images) © Getty (ML) CDXXGARDEN — Four-month-old Cash Scanlon-Phillips died May 14, 2007 from spinal muscular atrophy. His parents want to build a garden in his memory outside Children’s Hospital that could be a place of respite where parents or nurses could took a break. Photo courtesy of Tess Scanlon-Phillips. (Photo By Karl Gehring/The Denver Post via Getty Images)

这种疾病是由基因缺陷引起的,而Zolgensma这种药物的治疗方法,是用一种经过科学家们重新设计、改良过的病毒,弥补这个基因缺陷,也就是说,一针就灵。与欺诈广告不同,临床试验同样可以佐证此说法,患儿用药后运动能力明显改善。

比如今年三岁半的小女孩Evelyn,就是参加临床实验的孩子之一。刚刚出生,她就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症,如果不接受治疗,可能只能活到15个月大。看着疾病渐渐地让Evelyn失去活力,从不能爬、不能翻身,到不能自主吞咽和呼吸,Evelyn的父母非常痛苦。 所幸这个时候他们接触到了处于试验阶段的基因疗法Zolgensma,在充分了解了治疗的原理后,他们同意让女儿试一试。在接受了新药物的治疗后,不到两个月,小Evelyn身上就出现了让人惊喜的变化:她开始像正常孩子一样长身体,能自己翻身,打滚,变得更有活力。之后的三年里,父母带着Evelyn定时回医院检查,她的身体状况非常稳定,成长也很正常,不再需要任何药物或者医疗器械辅助。

除Evelyn以外,在诺华公开的报告中,第一期的实验宝宝有总共15名,在出生后没多久被确诊为脊髓性肌肉萎缩症的婴儿,参加时他们的平均年龄都小于6个月,其中四名已经开始需要呼吸机的辅助才能生存了。接受治疗后,11名婴儿在注射药物后三个月内,肌肉萎缩的症状开始得到明显改善;15名婴儿都成功地避免和改善了原本可能产生的呼吸问题,不再需要永久性地依赖呼吸机的帮助。截止到2019年3月8日最近一次随访,接受治疗的这15名儿童都健康地活着。

这标志着医学的新时代,新疗法可以在一次治疗中治愈患者——但价格昂贵。

This photo provided by Novartis shows Zolgensma. The one-time gene therapy developed by Novartis, Zolgensma, will cost $2.125 million. It treats a rare condition called spinal muscular atrophy, or SMA, which strikes about 400 babies born in the U.S. each year. The therapy, given in a one-hour infusion, was approved for children under age 2 and will be available within two weeks. (Novartis via AP) © AP This photo provided by Novartis shows Zolgensma. The one-time gene therapy developed by Novartis, Zolgensma, will cost $2.125 million. It treats a rare condition called spinal muscular atrophy, or SMA, which strikes about 400 babies born in the U.S. each year. The therapy, given in a one-hour infusion, was approved for children under age 2 and will be available within two weeks. (Novartis via AP)

高昂的药价可以说是横亘在生与死之间的鸿沟。没有几个病人家庭承担得起1467万!人们看到的极度的不公平,不能支付治疗的患者家庭只能眼睁睁地看着孩子生病,富人却能花钱买命。有人说,这样定价不合理,药企应该通过降低药价、让更多患者能够买得起、提高销售量的方式来盈利。

但另一部分人认为,高昂的药价背后是耗资巨大的研发成本,如果药品上市后,药企无法在专利期内赚回研发、制药的成本并盈利的话,今后企业资助科学家研发新药的动力就会降低,从长远发展来看对人类族群都是不利的。

普通大众无法独自支付天价药的事实,药企也是明白的。所以,诺华公司也表示,目前他们正在与超过15家保险公司,就患者购买Zolgensma的方式进行讨论,争取让药企的利益与患者的利益、医疗保险系统的利益,尽可能地保持统一。目前暂时的解决办法使“5年分期付款”,即便如此每年42.5万美元(约294万人民币)的价格对工薪阶层来说仍然是天价,但对此我们也只能期待有更好的解决办法,使更多患病宝宝们受益。